奥吡卡朋胶囊（opicapone）是一种第三代COMT抑制剂，用于辅助治疗帕金森病患者的剂末现象（运动波动）。它通过抑制儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT），减少左旋多巴在外周的代谢，延长其疗效，从而增加患者的“开期”时间、减少“关期”发作。

vamorolone（伐莫洛龙）是一种首创解离性类固醇、一种新型皮质类固醇，与其他与皮质类固醇结合相同的受体，它通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用，适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

醋酸艾司利卡西平（英文名称Zebinix）是一种新型的电压门控式钠通道阻滞剂,通过阻断电压门控钠通道，抑制神经元异常放电。在前期的临床研究和国外的实践经验中,用于成人及4岁以上儿童局灶性癫痫发作的单药或辅助治疗。

Vorasidenib（沃拉西德尼）是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞；适用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的已经接受手术治疗的成人和儿童患者。

他替瑞林口腔崩解片（Taltirelin Hydrate）是由日本田边三菱制药公司研发的口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，于2009年在日本上市。该药主要用于改善脊髓小脑变性症（SCD）患者的共济失调症状，如运动不协调、步态异常及言语障碍等。通过激活脑内TRH受体，增强神经递质释放，对中枢神经系统产生兴奋作用。

艾拉司群片（Elacestrant，商品名：Orserdu）是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），适用于治疗至少接受过一线内分泌治疗后发生疾病进展的雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性。其作用机制为拮抗并降解雌激素受体α（ERα），抑制肿瘤生长，尤其对传统内分泌治疗耐药的ESR1突变患者有效。

“思迈儿系统Smile”（注意力缺陷多动障碍经皮神经电刺激器）是一种经皮神经刺激设备，由韩国Nu Eyne公司研发生产，并已获得美国FDA批准。用于治疗7至12岁、当前未服用处方 ADHD 药物的儿童注意力缺陷多动障碍（ADHD）。该系统采用额头贴片形式，在孩子睡觉时向三叉神经传递温和的电刺激，精准激活与注意力和行为控制相关的大脑区域。这种“夜间大脑调节”机制从根本上改善多动症的核心症状，为患有ADHD的孩子们带来希望和变化。

非唑奈坦片（Fezolinetant）是首个口服神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，由安斯泰来公司研发，2023年获美国FDA及欧盟批准上市，用于治疗绝经引起的中度至重度血管舒缩症状。其通过选择性阻断下丘脑NK3受体，调节体温中枢，提供非激素疗法替代方案，规避传统激素治疗风险。