原研国家:美国
适应症:
治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良(DMD)。
药械特点:
Vamorolone与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性,和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此,vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。
评估资料:
1.基本信息
2.DMD诊断证明
3.DMD基因检查报告
4.6个月以内的心脏超声检查报告
5.≥6岁的患儿还需一年以内的骨密度检查报告
6.血常规、肝肾功能、电解质、心肌酶谱、心肌标志物、心电图检查、尿常规(两周内)