奥吡卡朋胶囊（商品名：欧捷能/Ongentys）是第三代COMT（儿茶酚-氧位-甲基转移酶）抑制剂，由葡萄牙BIAL公司研发，适用于左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，针对帕金森病（PD）患者出现的“剂末现象”（药效衰减期）。该药于2016年在欧盟获批，2020年获美国FDA批准，2024年通过中国海南博鳌乐城先行区落地。

（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）患者。该药物于2024年在中国获得批准上市，成为国内首个针对SOD1基因突变ALS患者的疾病修正治疗药物。

Vorasidenib是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂‌。

醋酸艾司利卡西平（英文名称Zebinix）是一种具有良好疗效和耐受性的抗癫痫药物，适用于治疗部分性癫痫发作。其市场前景广阔，国内外多家企业正在积极研发和生产该药物。

Vamorolone，也被称为温和激素，‌是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。它包含活性成分Vamorolon，主要用于4岁及以上的DMD患者。DMD是一种遗传性疾病，会导致肌肉力量逐渐减弱和丧失。Vamorolon于2014年8月22日被欧洲药品管理局（EMA）批准为孤儿药，用于治疗罕见病。

Taltirelin他替瑞林是世界上首个获得批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物，是 TRH 受体 (TRH-R) 超激动剂 (IC50 为 910 nM)。Taltirelin 可通过血脑屏障。Taltirelin 刺激细胞溶质 Ca2+ 浓度增加 (Ca2+ 释放) 的 EC50 值为 36 nM。Taltirelin 在 MPP+ (HY-W008719) 或鱼藤酮 (HY-B1756) 处理的 SH-SY5Y 细胞和大鼠原代中脑神经元中，可提高细胞活力，减少细胞凋亡 (apoptosis) 。