药品简介：Vorasidenib（沃拉西德尼）是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂‌。

2.‌作用机制‌：

Vorasidenib通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞。其设计初衷是穿透血脑屏障，有效对抗脑瘤‌。

3.‌临床试验效果‌：

Vorasidenib已完成了多项临床实验，均显示出其针对IDH突变型胶质瘤的显著疗效‌，在III期INDIGO研究中，Vorasidenib与安慰剂进行了对比，结果显示Vorasidenib组的中位无进展生存期（PFS）显著长于安慰剂组（27.7个月 vs 11.1个月），这进一步证实了其疗效。

‌4.‌药物优势‌：

在临床实验中，Vorasidenib显著减少了2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，这是IDH突变胶质瘤的一个关键标志物。研究表明，Vorasidenib可将2-HG的产生减少97%以上，显示出其在靶向IDH突变胶质瘤中的潜力‌。除显著的疗效外，I期临床试验结果显示Vorasidenib具有良好的耐受性，客观缓解率为18%，进一步证明了其安全性。‌

5.国内进展：

施维雅（Servier）制药公司‌计划开展真实世界研究并在国内上市。