1.药品简介：Vamorolone，也被称为温和激素，是一种创新的治疗药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。‌它是ReveraGenBioPharma公司研发的实验性药物，能够与传统皮质类固醇激素结合相同的受体，但改变了受体介导的下游活性，从而在保留激素治疗效果的同时，减轻了传统激素带来的副作用‌‌12。

2.‌作用机制‌：

Vamorolone通过与皮质类固醇结合相同的受体，稳定了功能障碍的肌细胞膜，并改善了肌纤维的修复‌1。

它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性，这显示了Vamorolone将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力‌2。

3.‌临床试验效果‌：

临床数据显示，Vamorolone能够改善DMD患者的肌肉力量和耐力‌3。

在IIb期临床试验中，与安慰剂组相比，用药组在“从卧位到站起所用时间测试”中的站起速度有明显提升，且站起时间也呈现出优异结果‌4。

4.‌药物优势‌：

与传统皮质类固醇相比，Vamorolone具有更少的全身性副作用，这有助于提高治疗的依从性和患者的生活质量‌1。

Vamorolone已被美国FDA授予快速通道和罕见儿科疾病称号，并在美国和欧盟均获得了用于治疗DMD的批准‌15。

5.‌国内进展‌：

曙方医药申报的Vamorolone已拟纳入我国国家药监局药品审评中心的优先审评品种公示，主要针对4岁及以上DMD患者‌。这意味着Vamorolone有望在国内尽快上市，为DMD患者带来新的治疗希望。