一、药品简介：

Taltirelin他替瑞林是世界上首个获得批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物，是 TRH 受体 (TRH-R) 超激动剂 (IC50 为 910 nM)。Taltirelin 可通过血脑屏障。Taltirelin 刺激细胞溶质 Ca2+ 浓度增加 (Ca2+ 释放) 的 EC50 值为 36 nM。Taltirelin 在 MPP+ (HY-W008719) 或鱼藤酮 (HY-B1756) 处理的 SH-SY5Y 细胞和大鼠原代中脑神经元中，可提高细胞活力，减少细胞凋亡 (apoptosis) 。

二、作用机理：

在中枢神经系统方面，Taltirelin通过特异性结合TRH受体，调节神经递质的释放，增强神经元之间的连接，并改善运动协调和平衡能力。它被用于治疗脊髓小脑变性症（SCA），能够提高运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等。此外，Taltirelin在帕金森病（PD）治疗中也显示出潜力，能够促进多巴胺（DA）释放而不引起运动障碍行为。

三、‌临床试验效果‌：

一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P＜1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P＜0.004）。

四、用药条件：

1.有记录的明确诊断为SCD；

2.年龄大于等于18岁；

3.有基因检测诊断。

五、线上评估需提交资料：

1.基本信息

2.诊断证明

3.基因检查结果（如有）

4.出院小结

5.描述患者生活是否可以自理