一、药品简介：Vamorolone，也被称为温和激素，‌是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。它包含活性成分Vamorolon，主要用于4岁及以上的DMD患者。DMD是一种遗传性疾病，会导致肌肉力量逐渐减弱和丧失。Vamorolon于2014年8月22日被欧洲药品管理局（EMA）批准为孤儿药，用于治疗罕见病。‌

二、‌作用机制‌：

Vamorolone通过与皮质类固醇结合相同的受体，稳定了功能障碍的肌细胞膜，并改善了肌纤维的修复。

它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性，这显示了Vamorolone将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力‌。

三、‌临床试验效果‌：

临床数据显示，Vamorolone能够改善DMD患者的肌肉力量和耐力。在IIb期临床试验中，与安慰剂组相比，用药组在“从卧位到站起所用时间测试”中的站起速度有明显提升，且站起时间也呈现出优异结果。与传统皮质类固醇相比，Vamorolone具有更少的全身性副作用，这有助于提高治疗的依从性和患者的生活质量，并在美国和欧盟均获得了用于治疗DMD的批准。

四、用药条件：

治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。

五、线上评估需提交资料：

1.患者姓名、性别、年龄、体重等基本信息

2.DMD诊断证明

3.DMD基因检查报告

4.6个月以内的心脏超声检查报告

5.≥6岁的患儿还需一年以内的骨密度检查报告

6.血常规、肝肾功能、电解质、心肌酶谱、心肌标志物、心电图检查、尿常规（两周内）