一、药品简介:Vorasidenib是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂。
二、作用机制:
Vorasidenib通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病,同时保护健康细胞。其设计初衷是穿透血脑屏障,有效对抗脑瘤。
三、临床试验效果:
Vorasidenib已完成了多项临床试验,均显示出其针对IDH突变型胶质瘤的显著疗效,在III期INDIGO研究中,Vorasidenib与安慰剂进行了对比,结果显示Vorasidenib组的中位无进展生存期(PFS)显著长于安慰剂组(27.7个月 vs 11.1个月),这进一步证实了其疗效,Vorasidenib显著减少了2-羟基戊二酸(2-HG)的产生,这是IDH突变胶质瘤的一个关键标志物。研究表明,Vorasidenib可将2-HG的产生减少97%以上,显示出其在靶向IDH突变胶质瘤中的潜力。
四、用药条件:
≥12周岁,携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤患者的手术(包括活检、次全切除或全切除)后治疗。
五、线上评估需提交资料:
1. 上一次手术的相关病史;
2. 最终版病理报告;
3. 3个月内的头部MRI影像。