8月21日，罕见病杜氏肌营养不良（DMD）患儿们在四川大学华西乐城医院使用上了国外最新批准的治疗药物Vamorolone。这标志着DMD患者在国内的治疗取得了新的突破。

杜氏肌营养不良是一种罕见的X连锁隐性遗传病，主要影响男性，女性通常为携带者。在我国，男性新生儿的发病率约为1/3500。DMD主要表现为进行性、对称性肌无力，患儿通常走路晚、走路慢、易摔倒，并可能伴有学习障碍和行为异常。随着疾病进展，患者的呼吸和心脏功能会受到严重影响，最终可能因呼吸或心力衰竭而死亡。目前，国内尚无正式获批的DMD治疗药物，患儿主要依靠糖皮质激素和康复治疗延缓疾病进展。

Vamorolone于2023年底获得美国FDA和欧盟EMA的批准，成为DMD治疗的新希望。该药物在关键临床试验中显示出改善患儿运动功能的效果，并在维持正常生长发育和骨骼健康方面展现出重要的安全性优势，因而有望成为DMD患者的标准治疗方案。

在华西乐城医院，Vamorolone现已获准用于4岁及以上的DMD患者。8月21日，来自全国各地的10名患儿在华西医院DMD专家商慧芳教授团队的评估和诊治后，顺利使用了这一新药。商慧芳教授“表示通过规范化治疗和多学科管理，Vamorolone能够延缓DMD疾病的进展，提高患儿的生活质量。”

Vamorolone在四川大学华西乐城医院的成功落地，不仅为DMD治疗带来了新希望，也展示了华西乐城医院在引进国际前沿医疗技术中的重要作用。四川大学华西乐城医院将继续致力于为更多罕见病患者提供创新的治疗方案，为他们带来更多的治疗选择和更光明的未来。